Как рядко лекарство, направено от кръв на учени, спасява бебета от ботулизъм

Когато Алесандро Барбера беше откаран по неотложност в калифорнийска болница с детски ботулизъм през октомври, татко му едвам беше чувал за заболяването, без значение рядкото и скъпо лекуване, което евентуално избави живота на новороденото.

Сега обаче Тони Барбера е надълбоко признателен за BabyBIG, единствената противоотрова за парализиращи и евентуално смъртоносни болести, свързани със нечистото мляко за кърмачета ByHeart.

„ Това е извънредно удивително “, сподели Барбера, 35, чийто наследник постепенно се възвръща.

Епидемията от ботулизъм, обвързвана с формулата ByHeart, разболя минимум 39 бебета в 18 щата от август насам – и сподели цената на лекуването, направено от кръвна плазма, дарена от дребна група учени и други доброволци.

„ Това е съвсем като знамение “, сподели доктор Виджай Вишванат, педиатричен невролог в Детската болница в Лос Анджелис, който е лекува няколко деца с ботулизъм по време на кариерата си - в това число едно в настоящето огнище.

„ Преди откриването на BabyBIG, някои от тези хоспитализации щяха да лишават два или три месеца, “ сподели Вишванат, в случай че инфектираните деца въобще се възстановят.

Лицензирана през 2003 година, BabyBIG е комерсиалната марка за човешки имуноглобулин против ботулизъм, интравенозно лекарство, което употребява антитела от доброволци, имунизирани против ботулизъм, с цел да помогне на бебета, които са прекомерно дребни, с цел да се борят с заболяването на техните лични.

Лечението разчита на донори

Лечението е плод на въображението на починалия доктор Стивън Арнон, който е бил академик от Министерството на публичното здраве на Калифорния. През 1976 година Арнон и сътрудници идентифицираха рядката форма на ботулизъм, която визира бебета под 1 година - и по-късно прекара 45-годишната си кариера в измисляне по какъв начин да се лекува. Заболяването поражда, когато бебетата гълтам спори на ботулизъм, които покълват в червата и създават рисков токсин, който нападна нервната система.

Повече от 3700 деца по света са били лекувани с BabyBIG, откогато Арнон и неговият екип организираха главно клинично изпитване в Калифорния през 1997 година, което сподели, че лекарството може да редуцира болничния престой и да понижи потребността от дишане машини.

Произвеждан в дребни партиди на всеки пет години, BabyBIG коства близо 70 000 $ за лекуване, съгласно Калифорнийската стратегия за лекуване и предварителна защита на ботулизъм при кърмачета, която Арнон основава. Съгласно държавния закон таксите от продажбата на лекарството се употребяват единствено за финансиране на програмата за ботулизъм.

Медикаментът разчита на донори като Нанси Шайн, 76-годишен пенсиониран биохимик в Калифорния, която е била имунизирана против ботулизъм, тъй като е работила със смъртоносния бацил в лаборатория. Арнон за първи път нае Шайн и други учени за плана BabyBIG преди две десетилетия, защото тяхната кръв създава високи равнища на антитела, кръвните протеини, които обезвреждат токсина от ботулизъм.

Ранният протокол изискваше доброволците да получат бустерни дози от изследвана ваксина против ботулизъм, употребена също от армията на Съединени американски щати, и по-късно да преминат през процедура, която събира кръвната плазма, която съдържа антитела против ботулизъм вид А и Б.

„ Не беше доста прелестно да бъдеш имунизиран “, спомня си Шайн. „ Имаше доста странични резултати, като огромни рани, когато сте имунизирани, и малко болежка. “

Все отново Шайн способства за три партиди от антитоксина, създадени сред 2008 година и 2019 година

„ Вероятно най-важното в моята кариера е фактът, че съумях да вземам участие в този план и да даря плазма “, сподели Шайн. „ Направихме артикул, който може да избави живота на бебетата. “

Развитието се сблъска с трудности

Тъй като детският ботулизъм е необичаен, с по-малко от 200 случая, докладвани в Съединени американски щати всяка година, намирането на финансиране и други запаси за създаване на лекуването с BabyBIG лиши близо 15 години и 10,6 милиона $ — и беше изправено пред обилни трудности, означи Арнон в Статия от 2007 година

Днес приблизително към 30 души обезпечават плазма за всяка партида BabyBIG, споделиха здравните управляващи в Калифорния. Партида 8, най-новото издание, се създава в този момент в цех на Takeda Pharmaceutical Co. покрай Лос Анджелис, съгласно Джайлс Платфорд, президент на отдела за лечения, получени от плазма. Компанията подписва контракт с управляващите в Калифорния за произвеждане на BabyBIG на „ основа с нестопанска цел “, сподели Платфорд.

Някои от най-ранните донори, като Шайн, са остарели от програмата BabyBIG, която събира кръв от възрастни доброволци до 70-годишна възраст. Приемат се нови донори, само че те би трябвало да се запишат в клинично изследване, ръководено от здравния отдел на Калифорния, и да се съгласят да получат бустерна доза от друга изследвана ваксина против ботулизъм.

Калифорнийските управляващи считат, че имат задоволително BabyBIG в запас, с цел да устоят до идващото лято, въз основа на актуалните прогнози. Избухването на ByHeart е част от тревожното повишаване на минимум 107 случая на детски ботулизъм, лекувани в Съединени американски щати от август, сподели доктор Джесика Хури, старши медицински чиновник за държавната стратегия.

Shine неотдавна получи листовка, цялостна със фотоси и писма от фамилии, чиито деца са се възстановили от ботулизъм след приемане на BabyBIG.

„ Наистина е прелестно. Чета по две всеки ден “, сподели тя. „ Всеки един от тях те кара да плачеш. “

___

Департаментът по опазване на здравето и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от отдела за научно обучение на медицинския институт Хауърд Хюз и от фондация Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.